運動神經元病是指脊髓前角、橋腦、延腦運動神經核和錐體束受損害的慢性進展性疾病，臨床表現主要以上、下運動神經元性癱瘓為主，受累肌肉萎縮無力。運動神經元病好發於中年人，約佔80%，多見於男性，男女之比約為3：1。該病病因不明。慢性病毒感染、免疫功能異常、遺傳因素、重金屬中毒、營養代謝障礙以及環境等因素均有可能致病。
運動神經元病臨床表現：分為下運動神經元型(包括進行性脊肌萎縮症和進行性延髓麻痺)，上運動神經元型(原發性側索硬化症)和混合型(肌萎縮性側索硬化症)三型。早期只表現為肌萎縮以後才出現錐休束症狀，也有的患者病程中只有肌萎縮，極少數患者只表現為緩慢進展的錐體束症狀。運動神經元病程及預後：本病為一進行性疾病，但不同類型的病人病程有所不同，即使同一類型病人其進展快慢亦有差異。肌萎縮側索硬化症平均病程約3年左右，進展快的甚至起病後 1年內即可死亡，進展慢的病程有時可達10年以上。成人型脊肌萎縮症一般發展較慢，病程常達10年以上。原發性側索硬化症臨床罕見，一般發展較為緩慢。死亡多因球麻痺，呼吸肌麻痺，合併肺部感染或全身衰竭所致。
運動神經元病的治療：因病因不明，目前尚無將其治癒的方法。主要治療包括病因治療、對症治療和支持治療，包括神經保護劑、抗興奮毒性藥物、神經營養因子、抗氧化和自由基清除劑、幹細胞和基因治療等。
運動神經元病病程相對較短，致死率高，現階段藥物治療療效尚不能令人滿意。幹細胞移植治療對運動神經元病患者帶來了希望。從理論上講，幹細胞具有分化成神經元的潛能，可替代受損的運動神經元，而且幹細胞能合成並釋放多種神經營養因子，對神經元有保護作用。臨床以肌萎縮側索硬化症療效最好。治療後症狀可以有一定程度的改善，表現為肌顫減少，過高肌張力明顯降低，肌力增加明顯、肌萎縮減輕，吞嚥功能有一定改善，胸部束帶感減弱甚至消失、語言更加清晰有力等。少數晚期患者治療效果欠佳。神經幹細胞移植治療不能從根本上治癒運動神經元病，只能在一定時間內改善患者已有的症狀和體徵，延緩或阻止疾病的繼續發展、延長患者生存時間、提高生活質量。 採用腰穿蛛網膜下腔注射移植。對有明顯顱腦病變病灶的患者採用腦立體定向局部病灶內注射術。
