慢性髓細胞白血病,以往也稱之為慢性粒細胞白血病,是一種起源於多能幹細胞的腫瘤性疾病,具有特徵性的費城染色體(Ph染色體),所形成的BCR/ABL融合基因是該病的關鍵致病因素。其臨床特點是外周血粒細胞顯著增多並出現幼稚粒細胞,脾臟明顯腫大。自然病程包括慢性期、加速期及急變期三個階段。慢性粒細胞白血病約佔全部白血病的20%~35%,佔慢性白血病的90%,發病率隨年齡增長而逐步上升,診斷時的中位年齡為45~50歲,峰值發病年齡為50~60歲。
傳統治療主要為化療(羥基脲等)、干擾素及造血幹細胞移植。上世紀90年代末,初治慢性期患者的推薦治療仍然是造血幹細胞移植和干擾素。近年來隨著CML發病機制的闡明,酪氨酸激酶抑制劑等靶向藥物的應用使CML治療取得巨大進步。應用傳統治療的慢性髓細胞白血病患者平均生存期僅3~5年,而格列衛等靶向治療藥物可以使患者的預期生存期達到15~20年。
格列衛(伊馬替尼)是針對酪氨酸激酶的靶向治療藥物,目前作為標準一線治療,顯示出良好的療效和耐受性。傳統對標準劑量格列衛耐藥的慢性期患者,可增加藥物劑量,或者換用第二代酪氨酸激酶抑制劑,例如達希納(尼洛替尼)。
對於第二代酪氨酸激酶抑制劑治療失敗、或伴有T315I等耐藥突變的患者,異基因造血幹細胞移植可能是最合適的治療選擇。異基因造血幹細胞移植可作為加速期或急變期患者的一線治療,在化療誘導獲得細胞遺傳學反應後應儘早移植。
慢性髓細胞白血病的診療目標已經不僅是獲得血液學及遺傳學緩解(染色體轉陰),更重要的是達到分子學緩解,只有獲得良好分子學反應的患者才能長期生存。因此,嚴密監測染色體及融合基因變化是判斷療效和進行治療選擇的重要依據。如果忽視這些檢查,不能及時隨訪病情變化,對藥物療效缺乏準確的評價,很可能會影響治療選擇和療效。不僅僅是治療方案的選擇,患者的依從性、對治療的配合程度也會影響治療效果。因此,加強與患者之間醫學信息的溝通,可以增加患者對疾病的認知,提高患者對治療的配合度,有利於醫患雙方共同努力戰勝疾病。
,以往也稱之為慢性粒細胞白血病,是一種起源於多能幹細胞的腫瘤性疾病,具有特徵性的費城染色體(Ph染色體),所形成的BCR/ABL融合基因是該病的關鍵致病因素。其臨床特點是外周血粒細胞顯著增多並出現幼稚粒細胞,脾臟明顯腫大。自然病程包括慢性期、加速期及急變期三個階段。慢性粒細胞白血病約佔全部白血病的20%~35%,佔慢性白血病的90%,發病率隨年齡增長而逐步上升,診斷時的中位年齡為45~50歲,峰值發病年齡為50~60歲。
傳統治療主要為化療(羥基脲等)、干擾素及造血幹細胞移植。上世紀90年代末,初治慢性期患者的推薦治療仍然是造血幹細胞移植和干擾素。近年來隨著CML發病機制的闡明,酪氨酸激酶抑制劑等靶向藥物的應用使CML治療取得巨大進步。應用傳統治療的慢性髓細胞白血病患者平均生存期僅3~5年,而格列衛等靶向治療藥物可以使患者的預期生存期達到15~20年。
格列衛(伊馬替尼)是針對酪氨酸激酶的靶向治療藥物,目前作為標準一線治療,顯示出良好的療效和耐受性。傳統對標準劑量格列衛耐藥的慢性期患者,可增加藥物劑量,或者換用第二代酪氨酸激酶抑制劑,例如達希納(尼洛替尼)。
對於第二代酪氨酸激酶抑制劑治療失敗、或伴有T315I等耐藥突變的患者,異基因造血幹細胞移植可能是最合適的治療選擇。異基因造血幹細胞移植可作為加速期或急變期患者的一線治療,在化療誘導獲得細胞遺傳學反應後應儘早移植。
慢性髓細胞白血病的診療目標已經不僅是獲得血液學及遺傳學緩解(染色體轉陰),更重要的是達到分子學緩解,只有獲得良好分子學反應的患者才能長期生存。因此,嚴密監測染色體及融合基因變化是判斷療效和進行治療選擇的重要依據。如果忽視這些檢查,不能及時隨訪病情變化,對藥物療效缺乏準確的評價,很可能會影響治療選擇和療效。不僅僅是治療方案的選擇,患者的依從性、對治療的配合程度也會影響治療效果。因此,加強與患者之間醫學信息的溝通,可以增加患者對疾病的認知,提高患者對治療的配合度,有利於醫患雙方共同努力戰勝疾病。