腎細胞癌對放化療高度抵抗，免疫治療是轉移性腎細胞癌（MRCC）的標準治療方法，但療效十分有限。分子靶向藥物的問世，使這一狀況得到了較大改觀。近年來隨著研究的深入和新的分子靶向藥物不斷問世，腫瘤的治療進入了分子靶向時代。針對腎細胞癌（RCC）獨特發病機制的靶向藥物取得了突破性進展，其標誌性事件是美國FDA分別於2005年12月和2006年1月批准了索拉非尼和舒尼替尼用於治療MRCC。至2009年6月，美國FDA已經批准舒尼替尼（索坦）、索拉非尼（多吉美）、貝伐單抗聯合干擾素-α（IFN-α）、西羅莫司和依維莫司5種靶向治療方案用於晚期腎癌的治療，同時以阿西替尼和pazopanib（小分子靶向藥物）等作為二線治療方案的臨床研究也獲得了較好的結果。
1、蘋果酸舒尼替尼膠囊。
索坦是新型的小分子多靶點口服治療藥物，具有雙重抗腫瘤作用，既有很強的抗血管生成作用，又能抑制腫瘤細胞增殖。索坦在晚期腎細胞癌治療領域具有核心地位，是唯一突破晚期腎癌2年生存期的治療藥物。
藥理作用：索坦能抑制多個受體酪氨酸激酶（RTK），其中某些受體酪氨酸激酶參與腫瘤生長、病理性血管形成和腫瘤轉移的過程。索坦對血小板源生長因子受體、血管內皮細胞生長因子（VEGFR1、VEGFR2和VEGFR3）、幹細胞因子受體（KIT）、Fms樣酪氨酸激酶3（FLT3）、1型集落刺激因子受體（CSF-1R）和膠質細胞衍生的神經營養因子受體（RET）等活性均具有抑制作用，其主要代謝產物與舒尼替尼活性相似。
用法用量：治療晚期腎細胞癌的推薦劑量是50mg，每日一次，口服；服藥4周，停藥2周（4/2給藥方案）。與食物同服或不同服均可。
療效：整體來說對90％左右的腎癌病人有效，有效的病人中少數病人可以使病灶消失，部分病人可使病灶變小或腫瘤在用藥過程中保持穩定。不良反應：最常見：疲乏、食慾減退、噁心、腹瀉，部分病人還可以有白細胞和血小板減少、手足綜合症等，大部分不良反應不重，且可以治療。
2、甲苯磺酸索拉非尼
索拉非尼是一種新穎的二芳基尿素，化學名4-{4-[3-（4-氯-3-三氟甲基-苯基）--酰脲]-苯氧基}-吡啶-2-羧酸甲胺，臨床使用的是索拉非尼的甲苯磺酸鹽。索拉非尼是由拜耳公司和ONYX公司共同研製的口服多激酶抑制劑，具有靶向抑制腫瘤細胞增殖和腫瘤血管生成的作用。索拉非尼采取“多靶點”方式攻擊腫瘤細胞，它一方面可以通過上游抑制受體酪氨酸激酶KIT和FLT-3,以及下游抑制RAF/MEK/ERK途徑中絲氨酸-蘇氨酸激酶，減少腫瘤細胞增生；另一方面，通過上游抑制受體酪氨酸激酶VEGFR和PDGFR,以及下游抑制RAF/MEK/ERK途徑中絲氨酸-蘇氨酸激酶，減少腫瘤血管生成。
推薦服用索拉非尼的劑量為每次0.4g（2×0.2g）、每日兩次，空腹或伴低脂、中脂飲食服用。口服，以一杯溫開水吞服。
國外有多項研究表明，索拉非尼在晚期RCC治療中療效顯著。由於索拉非尼能選擇性地針對腫瘤細胞，所以它的不良反應較傳統化療藥物輕微，有利於患者長期使用。索拉非尼治療晚期RCC中國用藥研究由中國醫學科學院腫瘤內科、北京大學第一醫院泌尿外科、武漢同濟醫院腫瘤內科、浙江省腫瘤醫院化療科等4個研究中心共同完成。研究結果顯示，疾病控制率達84.21％,患者中位無疾病進展期為42周，較安慰劑組延長了一倍。常見不良反應為手足皮膚反應、高血壓、腹瀉、皮疹、脫髮、瘙癢、噁心和食慾不振等。該研究說明索拉非尼可有效控制中國晚期RCC患者的疾病進展，並具有良好的安全性。
3、其他靶向藥物
貝伐單抗聯合IFN仍是目前mRCC的一線治療方案。 依維莫司 依維莫司是一種口服mTOR抑制劑，近期已被《美國國立綜合癌症網路（NCCN）腎癌臨床實踐指南》推薦作為血管內皮細胞生長因子（VEGF）/ TKI失敗後的二線治療藥物，舒尼替尼、索拉非尼和貝伐單抗治療無效的患者都可以換用依維莫司。不良反應主要為血液學毒性及生化異常、黏膜炎和疲乏等。
