微移植是一种独创的、具有国际影响力的治疗白血病的新方法和移植理念,已成功应用于老年白血病患者。时隔三年,继微移植成功应用于中青年白血病后,微移植治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)和MDS转化的AML的临床研究结果今天在国际权威杂志《干细胞转化医学》(影响因子5.709)发表。
结果显示,在21名MDS患者和22名tAML患者中,微移植结合化疗,总反应率为81%和50%,完全缓解率(CR)为52.4%和36.4%,2年生存率为84.7%和34.1%,MDS的中性粒细胞和血小板恢复时间为14天和17天,tAML为16天和19天。该技术与化疗相结合,为高危MDS和tAML患者提供了一种新的、有效的、安全的治疗方法,使国际公认的2年生存率翻倍,是中国治疗该疾病影响因子最高的期刊。基于这项研究的结果,一项多中心、随机、开放、对照的微移植治疗中危2和高危MDS的临床研究即将在中国启动,以评估微移植治疗的有效性和安全性。
骨髓增生异常综合征是一组获得性、异质性的造血干细胞来源的骨髓克隆性疾病,以骨髓细胞发育异常为特征,表现为无效造血、难治性血细胞、造血功能衰竭,以及转化为急性骨髓性白血病(AML)的高风险。MDS多发生于中老年人,诊断时中位年龄约为65岁。年发病率约为5/10万,70岁以上人群的年发病率为22-45/10万。根据骨髓形态、核型和血细胞系数,可将患者分为四个风险组:低风险、中度风险-1、中度风险-2和高风险。低风险或中度风险-1的MDS患者(约70%的患者)的预期中位生存期为3.5至5.7年;中度风险-2与高风险的MDS患者的预期中位生存期只有0.4至1.2年。
微移植是一种治疗恶性血液病和肿瘤的新方法。患者在接受各自肿瘤的化疗/靶向治疗后,接受HLA不相容的外周造血干细胞的程序性输注(体外治疗),而不需要进行GVHD预防,在患者体内形成暂时或持久的供体微嵌合,诱发特定的抗白血病作用,同时避免GVHD。有关微移植在老年和中青年急性骨髓性白血病中应用的论文分别于2011年和2012年发表在国际领先的专业期刊《血液》和《临床肿瘤学杂志》(影响因子18.6分)上。
文章结果显示,在60-88岁的老年AML患者中,联合化疗和微移植组的完全缓解率为80%,两年无病生存率为38.9%,与单纯化疗组有明显差异;中青年AML患者低危组的六年无病和总生存率分别为84.4%和89.5%,中危组为59.2%和65.2% 结果相似。该临床结果已在中国、美国、澳大利亚和西班牙的多个中心得到临床验证,并被称为 "分离移植物和移植物抗宿主病的抗肿瘤作用的新模式",为利用免疫细胞技术治疗血液病和恶性实体瘤创造了一种新方法。