真性红细胞增多症，原发性血小板增多症

第51届美国血液学年会于2011年12月5日至8日在美国新奥尔良市举行。会议期间，来自安德森癌症中心的Verstovsek教授对骨髓增生性疾病的进展进行了总结，作者认为，在骨髓增生性肿瘤患者中发现了一种激活的酪氨酸激酶突变。真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化--JAK2V617F，而针对JAK2V617F的药物最近在国外进行了临床试验，包括INCB018424、TG101348、XL019和CEP701。I期临床试验发现，患者应用INCB018424，每天两次，每次25毫克，可以有效控制脾脏肿大等症状，在II期临床试验中，发现INCB018424具有持久性（超过1年）和明显的效果。进一步研究发现，INCB018424使过度激活的STAT信号通路正常化，并显著抑制了白细胞介素-1、肿瘤坏死因子-α、白细胞介素-6、血管内皮生长因子和成纤维细胞生长因子的分泌。目前正在进行III期临床试验，如果成功，那么就像伊马替尼（格列卫）治疗慢性粒细胞白血病一样，INCB018424等靶向治疗药物将在不久的将来为骨髓增生性肿瘤、真性红细胞增多症、原发性血小板增多症和原发性骨髓纤维化患者带来好处。骨髓纤维化患者。