前列腺癌是男性常見的一種癌症，據估計，2010年僅在美國就有32000人死於前列腺癌。
在過去的幾十年裡，抑制雄激素(尤其是睪酮)的功能是治療轉移性前列腺癌的主要策略。臨床常用的方法包括：手術去勢(因為睪丸是雄激素合成的主要場所)；化學藥物去勢即應用靶向作用於促性腺激素釋放激素藥物，調節雄激素合成。然而，儘管去勢對大多數該病患者在治療初期都有療效，但往往隨著治療進展，腫瘤會發生去勢抵抗。
目前，對轉移性去勢抵抗前列腺癌患者的標準治療方法是紫杉烷抗癌藥物多西他賽聯合類固醇潑尼松。
作為新一類雄激素生物合成抑制劑，醋酸阿比特龍因不久前被美國食品藥品管理局批准聯合潑尼松治療以往使用過多西他賽化療的轉移性去勢抵抗前列腺癌而引人關注。有關人士認為，該藥的臨床研究結果證實了雄激素信號通路對晚期去勢抵抗前列腺癌發揮著重要的作用。
作用機制
睪酮以及其有效的代謝產物雙氫睪酮可與雄激素受體(屬於細胞核受體家族)結合，進而促進與前列腺細胞生長和存活有關的基因廣泛表達。不過，去勢並不能夠完全抑制雄激素產生，因為腎上腺和前列腺腫瘤也可生產少量的雄激素。
研究發現，去勢抵抗前列腺癌細胞中涉及到多條雄激素受體信號通路改變，通過雄激素去勢水平使雄激素受體信號持續性激活。假設雄激素生物合成關鍵性酶細胞色素P450 C17 (CYP17)持續特異性抑制，那麼就可以通過阻斷雄激素生成對去勢抵抗前列腺癌患者發揮治療效應。
醋酸阿比特龍在體內可轉化為阿比特龍，阿比特龍對CYP17具有活性和選擇性抑制，從而降低前列腺癌患者睪酮和其他雄激素水平。
臨床研究
一項針對1195 名以往使用過多西他賽化療的轉移性去勢抵抗前列腺癌患者的隨機、安慰劑對照臨床研究，對醋酸阿比特龍的療效和安全性進行了評價。這些患者以2:1比例隨機接受醋酸阿比特龍(1000mg口服)和安慰劑，每天1次，同時聯合波尼松(5mg，每天2次)治療，直到病情惡化，或因發生不能接受的毒性反應而停藥。該研究的主要終點是整體存活率，次要終點是特異性抗原(PSA)再次升高時間、無進展存活期和PSA應答率。
在此項研究的死亡者中，醋酸阿比特龍治療組佔42％ (333/797)，安慰劑組佔55％(219/398)。說明與安慰劑相比，醋酸阿比特龍可使患者死亡風險降低35％。醋酸阿比特龍組中位整體存活時間為14.8個月，安慰劑組為10.9個月。另外，兩組PSA再次升高時間、中位無進展存活期和PSA應答率分別為10.2個月和6.6個月、5.6個月和3.6個月、29％和6％。 對最新的存活率分析(排除775名死亡者)，醋酸阿比特龍組和安慰劑組中位整體存活時間分別為15.8個月和11.2個月。
學術探討
參與醋酸阿比特龍臨床研究的德克薩斯大學安德森腫瘤中心生殖泌尿醫學腫瘤科的研究人員指出，傳統觀點曾經一致認為，應用內分泌藥物是治療前列腺癌的最佳方法，轉移性去勢抵抗前列腺癌應首選化療藥物，甚至是在疾病早期就應開始應用。然而，雖然多西他賽和卡巴他賽對轉移性去勢抵抗前列腺癌患者具有療效，但是過早進行化療並不能夠改善患者的預後。過去15年裡，大量的臨床前研究結果對前列腺癌治療方向應從內分泌轉向旁分泌提供了依據。最近提出的假說認為，從內分泌到旁分泌治療的轉變涉及到“微環境依賴性”的發展，主要受包括雄激素信號和骨發育途徑等網絡影響。微環境依賴性狀態的發展與遠端轉移密切相關，並且預示著手術後疾病將會復發，以及去勢和化療後的疾病惡化。這一過程中與雄激素信號改變有關的機制包括：雄激素代謝產物生物合成改變，雄激素受體活性異常，以及雄激素信號與其他間質-上皮交互途徑受到干擾。
最近開發的相關藥物已開始考慮到靶向作用於雄激素信號通路的機制。新一類雄激素生物合成抑制劑醋酸阿比特龍Ⅲ期臨床試驗表現出的對患者的生存期益處，證實了雄激素信號通路對晚期去勢抵抗前列腺癌發揮著重要的作用。在過去的2年裡，前列腺癌新藥sipuleucel-T、卡巴他賽和醋酸阿比特龍因在Ⅲ期試驗中對轉移性去勢抵抗前列腺癌患者的存活益處而獲得批准。對這些藥物目前需要確定其最佳治療領域，如此才能發揮其最優的效果。如今，並不應僅僅考慮藥物對患者存活時間的益處，還要觀察這些藥物使用的先後次序或者聯合用藥的效果，只有這樣才能夠使患者獲得最大的治療好處。因此，對於前列腺癌治療，探索更具個體化的治療方案，根據結果確定治療指導方針才有望明顯延長患者的生存期。
