肌強直性營養不良症的病因是肌肉功能所需基因的缺陷。因此，只有部分或完全糾正基因缺陷才能治療該疾病的根本原因。基因治療研究正在興起，我相信在不久的將來會給我們帶來驚喜。然而，就目前而言，我們仍然需要依靠其他藥物治療來在一定程度上減緩疾病的發展。對於DMD來說，口服激素治療的地位已經確立，以前也多次強調過。物理治療、輔助設備和心肺骨治療等綜合治療措施也有利於患者的生存和生活質量。
以下是國外廣泛用於肌強直性營養不良症的一些輔助治療藥物。這些藥物或食品補充劑雖然沒有口服激素的治療意義，但其安全性可靠，長期使用副作用少，並有強有力的證據表明肌強直性營養不良症患者可從中受益。
1.肌酸（一水肌酸）：肌酸是肌肉的主要能量供應分子。它主要來自瘦肉和魚。強化補充可減少肌肉組織的氧化壓力，減少鈣的流入和肌肉纖維的凋亡，從而增加肌肉體積。肌酸是專業和業餘運動員每天服用的食品補充劑，由於其天然來源和出色的安全性，是國際奧林匹克委員會和其他體育組織允許長期使用的藥物之一。關於肌酸在肌肉萎縮症患者中的應用，有很好的研究。權威機構Cochrane對這些研究結果進行了系統的總結和分析，給出的結論是：來自隨機對照臨床試驗的高質量證據表明，肌酸治療可以在中短期內改善肌肉萎縮症患者的肌肉力量和運動功能。接受治療的患者對肌酸的耐受性良好。
肌酸的劑量需要根據具體病例進行調整，不適當的使用可能會引起肝臟、腎臟和心臟的損傷。此外，需要注意多喝水，因為肌酸會促進水分向肌肉組織轉移。另外，由於水分在肌肉中聚集，可能會導致體重增加。
2.L-精氨酸：精氨酸是二十種必需氨基酸之一，主要來自瘦肉、魚和乳製品。強化補充有助於調節免疫功能，改善肌肉血液供應。有研究表明，精氨酸是體內合成一氧化氮的主要底物之一。而一氧化氮是人體中最重要的血管擴張分子。在肌肉中，一氧化氮需要錨定在Dystrophin上的一氧化氮合成酶的產生。當Dystrophin部分或完全缺失時，一氧化氮合成酶也會急劇減少，不能保證肌肉收縮所需的大量血流供應。這是近年來廣泛認可的DMD/BMD的發病機制之一。正在進行的PDE5抑制劑的臨床試驗就是在這一理論指導下進行的。因此，除了其廣泛的影響外，補充左旋精氨酸可以從這一機制中發揮DMD疾病延遲的作用。L-精氨酸的其他應用包括對心絞痛、高血壓、吐血、下肢動脈缺血、腎臟疾病和加速傷口癒合的輔助治療。由於它能輕度降低血壓，所以一般不用於低血壓患者。對患過皰疹的病人也要謹慎，可能會引起皰疹病毒的復發。L-精氨酸的劑量需要在醫生指導下因人而異，並需要監測腎功能。
3.輔酶Q10：輔酶Q10是線粒體能量代謝的重要輸送底物，從肉類和海產品中提取。強化補充有助於改善能量代謝，減少氧化壓力，保持心臟功能，提高免疫力。作為一種藥物和食品補充劑，輔酶Q10被廣泛用於各種疾病，如心力衰竭、高血壓、糖尿病周圍神經病變、神經退行性疾病、偏頭痛、艾滋病和肌營養不良症。除了注重保護心臟外，一些研究表明，服用輔酶Q10，甚至在口服激素治療的基礎上，可能進一步改善肢體運動。輔酶Q10可能引起的不適包括胃部不適、食慾不振、噁心、腹瀉和血壓降低，有些人還出現了皮膚過敏反應。如果將每天一次的劑量改為每天兩到三次，發生這些不適的可能性將大大降低。除了調整用藥方法外，個人用藥也不盡相同，需要醫生指導和後續觀察。
