大豆異黃酮用於治療粘多糖貯積病3型的歷史
1、首先是在細胞水平以及動物模型水平發現大豆異黃酮能降低細胞內粘多糖的水平;
2、臨床上,首先發現低劑量(5-15 mg/kg/day)對部分患者有效,表現在頭髮色澤,智力語言的發育有明顯進步;
3、生產出純化的大豆異黃酮;
4、發現大劑量(150 mg/kg/day)純化大豆異黃酮對兒童是安全的;
5、由於某些症狀得不到改善,提出更大劑量(150 mg/kg/day)用於治療粘多糖貯積病3型;
6、目前英國正在進行該藥第三期雙盲有安慰劑對照的實驗,如果結果證明有效,將可能被註冊為治療粘多糖貯積病3型的藥物。