發布於 2023-03-27 12:31

  萬珂(硼替佐米)在歐美是治療骨髓瘤的一線用藥,其具有獨特的機制,創新的靶向治療。它是全球第一個合成的蛋白酶體抑制劑,可延緩、停止及治療多發性骨髓瘤。由於其對蛋白酶體的抑制作用是可逆的,對患者而言其具有較好的用藥安全性。

  在萬珂17年的歷史中,曾經有兩家公司因為研發它而導致資金短缺,繼而被收購。1995年,萬珂首先由美國的MYOGENICS公司的科學家發現,並獲得了美國國家癌症研究機構的贊助,代號PS-341。其相關的機理是用於抑制蛋白酶體,進而干擾抑制住幫助腫瘤細胞DNA進行復制的轉錄因子NF-kB。(該因子在腫瘤細胞中扮演著幫助腫瘤血管生成,腫瘤細胞複製等的重要角色。)干擾了NF-kB活化的過程也就直接或間接的促成腫瘤細胞的死亡。

  1999年,由於研發資金的短缺,不得已,MYOGENICS公司在當年被LEUKOSITE公司買下。隨後LEUKOSITE公司由於大量資金投入研發,造成公司資金短缺,其又被美國千禧年藥品公司收購。就這樣,萬珂的研發,讓兩家公司從此消失。

  隨後,千禧年公司考慮到研發資金投入的過於龐大,決定和美國強生公司合作,繼續開發PS-341(也就是萬珂)。在第一批臨床受試者接受萬珂治療多發性骨髓瘤後達到完全恢復的狀態(這裡不是指疾病完全治癒,而是指疾病達到一個非常好的控制狀態,sCR,也就是完全緩解,和正常人基本無異),且4年後仍然存活。這個振奮人心的成果使萬珂走到了骨髓瘤治療舞臺的中間。之後的臨床研究指出,一群對治療沒有反應或者已經復發的骨髓瘤患者,接受萬珂治療,有35%的患者有反應,而且其中10%的患者屬於完全或接近完全的緩解(sCR or CR,非常有效)。如此的反應率具有高度的意義,因為後期疾病的患者或對其他治療無反應的骨髓瘤患者有完全緩解的相當罕見。

  鑑於兩個臨床試驗的證據顯示,PS-341(萬珂)確實具備持續性的療效反應,促使美國食品藥品監督局(FDA)在2003年5月快速審查並准許其用於治療多發性骨髓瘤。

  隨著萬珂的上市,多發性骨髓瘤的患者無疑看到了生命延續,提高生命質量的新希望。雖然目前在中國,萬珂由於未進醫保,價格有些高昂。但是生命無價,對於醫生而言能夠用最好的藥來治療患者是我們最希望看到的。

  在臨床上,我經常用多種化療方案治療骨髓瘤患者,其中部分患者考慮到經濟原因,無法使用萬珂,導致最後的療效不佳,看著他們的痛苦,我也很傷感。我也希望萬珂這個在歐美進入醫保,且治療骨髓瘤的一線藥物,能夠早日進入中國的醫保目錄,這樣,我可以看到更多骨髓瘤患者病症的緩解以及他們舒心的笑容。

骨髓瘤化療藥物巡禮之一:萬珂相關文章
      [摘要] 目的萬珂引起肝功能損害鮮有報道,但我們發現萬珂引起肝功能損害甚至肝功能衰竭並不罕見,應引起重視。方法 分析萬珂治療多發性骨髓瘤引起肝功能損害患者4例。結果4例患者在萬珂治療前肝功能均正常,均在化療中出現肝功能損害,給予保肝,嚴重者停用萬珂後肝功能回覆正常。結論 萬珂在治療多發性骨髓瘤時可引起肝功能損害。      [關鍵詞]萬珂多發性骨髓瘤肝功能損害      萬珂-是通過
發布於 2022-12-25 09:25
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一、概述多發性骨髓瘤(multiplemyeloma,MM),是骨髓內漿細胞異常增生的一種惡性腫瘤,以分泌單克隆免疫球蛋白(M蛋白)為主要特徵。化療不能治癒MM,也不能阻止意義未明單克隆丙種球蛋白血癥(MGUS)、冒煙型多發性骨髓瘤(SMM)、孤立性漿細胞瘤的轉化與發展,I期MM不能從早期治療中獲益,而長期化療增加繼發性白血病、MDS的發生率,還可導致免疫低下、臟器功能損害,因此當骨髓瘤進展至I
發布於 2022-12-21 16:10
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多發性骨髓瘤起病徐緩,早期無明顯症狀,容易被誤診。MM的臨床表現多樣,主要有貧血、骨痛、腎功能不全、感染、出血、神經症狀、高鈣血癥、澱粉樣變等。 1.骨痛、骨骼變形和病理骨折骨髓瘤細胞分泌破骨細胞活性因子而激活破骨細胞,使骨質溶解、破壞,骨骼疼痛是最常見的症狀,多為腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由於瘤細胞對骨質破壞,引起病理性骨折,可多處骨折同時存在。 2.貧血和出血貧血較常見,為首發症狀,早期貧血輕,
發布於 2024-01-14 02:22
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      多發性骨髓瘤的治療近10年來有了突飛猛進的進展,我們治療的目標是:      達到疾病緩解,預防任何併發症並保持生活質量,延長患者的無進展生存和總生存。但多發性骨髓瘤目前仍然是一個不可治癒的疾病,總是會復發,那麼疾病復發或進展後我們如何選擇?患者張某,男性,63歲主訴:確診多發性骨髓瘤3年餘既往史:年前患者於院外診斷腰椎間盤突出,具體治療不詳。年前診斷糖尿病,現口服達美康、拜糖平。控
發布於 2022-12-25 08:25
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英國國家衛生保健優化研究所(NICE)發佈草案指南,推薦楊森旗下萬珂(硼替佐米)用於某些最新確診的多發性骨髓瘤。在一項最終評估判定(FAD)中,NICE推薦萬珂與地塞米松,或與地塞米松及沙立度胺聯合用於無既往治療史的多發性骨髓瘤成人患者誘導治療。在英國每年大約有4700人被確診患有多發性骨髓瘤,發病年齡通常在65歲以上。NICE行政長官AndrewDillon對草案建議進行了評價,指出目前尚未有
發布於 2023-03-22 20:01
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多發性骨髓瘤(MM)是一種漿細胞惡性腫瘤,可明顯縮短患者預期壽命。隨著沙利度胺、硼替佐米、來那度胺等藥物作為一線治療的應用,MM的療效明顯改善,但仍會復發,復發MM的治療的確對臨床是一個很大的挑戰。最近,Blood雜誌在HowItreat系列中討論了復發MM的治療方法。對於無症狀復發MM,可以適當延遲治療;已經有症狀、晚期復發MM,必須立即進行挽救治療。此外,對於多次復發患者,再治療和序貫治療獲
發布於 2023-03-27 11:46
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漿細胞瘤是指發生於骨髓以外的惡性漿細胞的增生,包括骨的孤立性漿細胞瘤(solitaryplasmacytoma)髓外漿細胞瘤(Extramedullaryplasmacytoma,EMP)。其病因未明。骨髓瘤的診治方案上以放射治療為首選,同時根據情況可採用手術治療、聯合化療等治療方案。治療方案根據疾病亞型和病人病程、病情的不同而不同。 漿細胞瘤是指發生於骨髓以外的惡性漿細胞的增生,包括骨的孤立性
發布於 2024-01-10 18:20
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1、飲食宜清淡,選用能抑制骨髓過度增生的食品,如海帶、紫菜、裙帶菜、海蛤、杏仁。對症選用抗血栓、補血、壯骨和減輕脾腫大的食品,如桃仁、李子、蛤、統魚、韭菜、山楂、海蜇、龜甲、鱉肉、牡斷、核桃。蟹、蝦、豬肝、蜂乳、芝麻、花生甲魚、泥鰍、海鰻。戒禁菸酒,忌食肥甘厚味以及生冷、辛辣之品。 2、多發性骨髓瘤屬於血液系統惡性腫瘤,其典型症狀是骨痛,剛開始時疼痛往往比較輕且呈間歇性和遊走性,晚期疼痛加重。確
發布於 2024-01-14 02:49
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骨髓瘤症起病緩慢,部分患者可長期無症狀,但血清蛋白電泳發現有單克隆經過免疫球蛋白(IG)峰,或尿中輕鏈陽性,稱之為“骨髓瘤前期”,此期可長達3~5年。 1.血清異常球蛋白增多,而白蛋白正常或減少。尿凝溶蛋白半數陽性。 2.貧血多呈正細胞、正色素性,血小板正常或偏低。 3.骨髓檢查:漿細胞數目異常增多,可伴有形態異常。 4.骨骼X線檢查可見多發性溶骨性穿鑿樣骨質缺損區或骨質疏鬆、病理性骨折。
發布於 2024-01-14 02:29
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平日應睡硬板床加海綿墊。因為硬板床能使患者的骨骼、脊柱等保持平直,以免骨組織受到損傷;海綿墊使支撐體重的面積寬而均勻,從而降低在骨突隆部皮膚所受的壓力,患者感覺柔軟、舒適,還可延長翻身的間隔時間。不做劇烈活動和扭腰、轉體等動作。移動患者身體時,要輕、穩、準、協調、用力均衡,順應患者的運動方向,避免推、拖、拉、拽,並注意上、下身保持在同一平面,防止扭曲身體,重視患者的感受。長途運送患者時,宜取臥位
發布於 2024-01-14 02:43
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