萬珂(硼替佐米)在歐美是治療骨髓瘤的一線用藥,其具有獨特的機制,創新的靶向治療。它是全球第一個合成的蛋白酶體抑制劑,可延緩、停止及治療多發性骨髓瘤。由於其對蛋白酶體的抑制作用是可逆的,對患者而言其具有較好的用藥安全性。
在萬珂17年的歷史中,曾經有兩家公司因為研發它而導致資金短缺,繼而被收購。1995年,萬珂首先由美國的MYOGENICS公司的科學家發現,並獲得了美國國家癌症研究機構的贊助,代號PS-341。其相關的機理是用於抑制蛋白酶體,進而干擾抑制住幫助腫瘤細胞DNA進行復制的轉錄因子NF-kB。(該因子在腫瘤細胞中扮演著幫助腫瘤血管生成,腫瘤細胞複製等的重要角色。)干擾了NF-kB活化的過程也就直接或間接的促成腫瘤細胞的死亡。
1999年,由於研發資金的短缺,不得已,MYOGENICS公司在當年被LEUKOSITE公司買下。隨後LEUKOSITE公司由於大量資金投入研發,造成公司資金短缺,其又被美國千禧年藥品公司收購。就這樣,萬珂的研發,讓兩家公司從此消失。
隨後,千禧年公司考慮到研發資金投入的過於龐大,決定和美國強生公司合作,繼續開發PS-341(也就是萬珂)。在第一批臨床受試者接受萬珂治療多發性骨髓瘤後達到完全恢復的狀態(這裡不是指疾病完全治癒,而是指疾病達到一個非常好的控制狀態,sCR,也就是完全緩解,和正常人基本無異),且4年後仍然存活。這個振奮人心的成果使萬珂走到了骨髓瘤治療舞臺的中間。之後的臨床研究指出,一群對治療沒有反應或者已經復發的骨髓瘤患者,接受萬珂治療,有35%的患者有反應,而且其中10%的患者屬於完全或接近完全的緩解(sCR or CR,非常有效)。如此的反應率具有高度的意義,因為後期疾病的患者或對其他治療無反應的骨髓瘤患者有完全緩解的相當罕見。
鑑於兩個臨床試驗的證據顯示,PS-341(萬珂)確實具備持續性的療效反應,促使美國食品藥品監督局(FDA)在2003年5月快速審查並准許其用於治療多發性骨髓瘤。
隨著萬珂的上市,多發性骨髓瘤的患者無疑看到了生命延續,提高生命質量的新希望。雖然目前在中國,萬珂由於未進醫保,價格有些高昂。但是生命無價,對於醫生而言能夠用最好的藥來治療患者是我們最希望看到的。
在臨床上,我經常用多種化療方案治療骨髓瘤患者,其中部分患者考慮到經濟原因,無法使用萬珂,導致最後的療效不佳,看著他們的痛苦,我也很傷感。我也希望萬珂這個在歐美進入醫保,且治療骨髓瘤的一線藥物,能夠早日進入中國的醫保目錄,這樣,我可以看到更多骨髓瘤患者病症的緩解以及他們舒心的笑容。