杜興氏肌肉萎縮症（DMD）是最常見的肌肉萎縮症類型，預後最差，是中國最常見的X連鎖隱性遺傳性肌病，發病率約為3/10萬活產男性，國外報道為1/3600至6000活產男性；是一種致命性疾病。在20世紀60年代，受影響兒童的平均預期壽命只有14.4歲。
儘管幾十年來人們對DMD的分子遺傳病因學有所瞭解，基於這一基礎的基因治療研究也大量湧現，但病因學治療的問題還沒有得到解決，DMD也沒有有效的治療方法。然而，隨著糖皮質激素的使用，1990年兒童的平均壽命延長到19.3歲，2012年達到24.5歲，這是因為使用了其他綜合輔助治療，如無創通氣。這是迄今為止唯一被證明能有效延緩病情發展的藥物治療。
儘管糖皮質激素有許多副作用，其中有些副作用難以忍受，必須減量或停用，但在目前的條件下，它們仍然是治療該疾病的主要手段。醫學界有充分的證據推薦對所有DMD患者使用糖皮質激素，以儘可能長時間地保護患者的活動功能，減少心臟、肺部和骨骼的併發症。
