目前，雖然很多學者對肌營養不良症的病因及發病機理進行了探索，但至今仍不清楚，由於本病的病程緩慢，某些類型長達正常生命跨度，這對本病的治療以及療效估計帶來很大困難，現在雖然有上百種藥物的臨床應用，但至今仍無肯定療效的藥物，以至於此病仍在發展狀態中，造成患者病累終生。
1.三磷酸腺苷(ATP)能暫時緩解症狀。肌注後，尿酸排洩增加，代謝活躍，停藥後症狀發展迅速。
2.三磷酸苷(UPT)通過糖代謝而改善症狀。停藥後癱瘓發展更快。3.維生素E通過細胞膜功能的改善提高受累骨骼肌的肌力。4.地塞來松、葡萄糖、胰島素、心可定等等。5.中醫治療(1)脾胃虛弱 治宜益氣健脾，調和脾胃。方用四君子湯加味。藥用：黨參、白朮、茯苓、炙甘草。脾虛痰溼盛者，加蒼朮、半夏、陳皮等;氣虛明顯者，可以改黨參為人參，加用黃芪。
(2)氣血虧虛 治宜氣血雙補，益氣養血。方用八珍湯加減。藥用：黨參、白朮、茯苓、當歸、白芍、熟地、懷牛膝、炙甘草。氣血虧虛明顯者，可加用一些羊肉、牛肉、阿膠、鹿角膠等血肉有情之品;氣虛明顯者，加黃芪。
(3)肝腎不足 治宜滋補肝腎，強筋壯骨。方用虎潛丸加減。藥用：龜板、懷牛膝、當歸、枸杞、黨參、熟地、白芍、知母、陳皮。陰虛有熱者，加黃柏、地骨皮、鱉甲等;肝風內動，筋惕肉跳者，加天麻、鉤藤、石決明等;兼有淤象者，加雞血藤、丹參、赤芍等。
(4)溼熱侵淫 治宜清利溼熱，健脾和中。方用三妙丸加味。藥用：黃柏、蒼朮、牛膝、薏苡仁、扁豆、茯苓、陳皮、白朮。脾虛者;加黨參、黃精;溼盛者可加藿香、佩蘭、竹葉等。
6.體療臨床實踐表明，適當的體育鍛煉及各關節的充分活動雖然不能治癒本病，但至少可以延緩更嚴重的肌肉萎縮、肌無力和關節攣縮的發生。因此，鼓勵病人進行儘量多的活動在本病的治療中起著較為重要的作用。
