最近,許多骨髓增生性腫瘤(MPNs)患者經常詢問是否有新藥?一些患者在網上查看了2015年美國對JAK2陽性藥物--ruxolitinib的研究,究竟效果如何?來自2015年美國血液學會年會(ASH)的報告指出,JAK2抑制劑-ruxolitinib(Jakafi Incyte)於2011年被FDA批准用於治療中高危骨髓纖維化(MF)患者;2014年12月被批准用於對羥基脲不耐受或耐藥的真性紅細胞增多症(PV)患者。合併有脾臟腫大、出血依賴和羥基脲耐藥或不耐藥的PV患者被認為是用JAK2抑制劑治療的理想人群。大約1/4的患者對羥基脲耐藥或不耐受。在MF應用的3年隨訪中,一半的MF患者堅持治療,50-80%的患者脾臟縮小,但不改變疾病的進程。魯索利替尼的許多方面仍有待證實:長期使用的安全性如何;由於價格昂貴,何時可以停藥;停藥後是否復發;是否能提供持久的脾臟縮小和症狀緩解;是否能改變骨髓的組織病理學;以及是否能提高總生存率。
對於我們的骨髓增生性腫瘤(MPNs)真性紅細胞增多症(PV)、原發性血小板增多症(ET)和骨髓纖維化(MF)患者來說,除了經濟原因外,真正獲得魯索利替尼的治療仍然是一個漫長的過程。
對羥基脲的抵抗或不耐受包括:下肢潰瘍、口腔潰瘍、痤瘡、胃腸道症狀、肺炎和發熱。