“基因”(Gene)一詞按其中文音譯名，即基本因子、基本要素之義。 基因是遺傳信息的載體和遺傳物質的最小功能單位， 是指DNA分子中特定的核苷酸序列。人類有24條不同的DNA分子，共包含約30億對鹼基即核苷酸，其中蘊含著人類所有的遺傳密碼乃至人的生、老、病、死之謎。1990年啟動並於2003年順利完成的人類基因組計劃，已解開其遺傳密碼，破譯了人類自身這部天書。人類基因組共含有約3萬個基因，解析這些基因的結構和功能是人類認識自己、認識生命的真正開始。
基因治療簡單講，就是用基因來治病，比如身體內一個基因發生了突變引起了疾病，就用一個新的正確的基因來取代或是補充它。理論上，這樣的策略不僅可以治療、還可以治癒無數的人類遺傳疾病，但實際上，開發安全有效的基因治療卻非常困難。視神經損傷後，其所處的微環境也會發生變化，有些成分的改變具有保護視神經的作用，比如CNTF、BDNF、NT一4／5等，這些細胞因子在視神經損傷後，可以增強視網膜神經節細胞的存活能力。如果象普通給藥的方式將這些細胞因子注射到眼內，這種作用會非常短暫，因次科學家們試想採用基因治療的方法，將這些細胞因子裝載在病毒或其它非病毒載體上導入眼內，希望能發揮持久穩定的保護作用。反過來，對一些神經生長有抑制作用的基因，則採用抑制基因表達的方法使其作用減弱，從而間接促進神經損傷的修復，這種療法不僅能使視神經損傷得到治療，而且亦能使各種視網膜變性患者受益。
目前這些想法已經在細胞試驗和動物試驗得到驗證，但在實際應用中還存在一些阻礙，其中基因載體的選擇仍然是核心問題：非病毒載體轉染的效果和特異性均不理想，且玻璃體也會影響這些高分子聚合物向細胞的擴散；而病毒載體存在轉移特異性的問題，對視網膜神經節細胞的轉染率差異很大，另外免疫反應、毒性作用，以及及無法避免的玻璃體腔注射帶來的損傷都是需要解決的問題。因此，基因治療的臨床應用，尚需進一步深入的研究。
