一、 前言
肢端肥大症（以下簡稱“肢大”）是一種起病隱匿的慢性進展性內分泌疾病，患者就診時病程可能已達數年甚至 10 年以上。肢大的主要病因是體內產生過量的生長激素（growth hormone，GH）。95％以上的肢大患者是由分泌 GH 的垂體腺瘤所致。長期過度分泌的GH可導致全身軟組織、骨和軟骨過度增生，引起面容改變、手足肥大、皮膚粗厚、內臟增大、骨關節病變以及睡眠呼吸暫停綜合徵等。此外，垂體腫瘤壓迫症狀、糖尿病、高血壓、心腦血管疾病、呼吸系統疾病以及結腸癌等惡性腫瘤發生率也會相應增加，這些代謝紊亂性疾病和併發症嚴重影響患者健康和生存質量，導致患者壽命縮短。臨床上，診斷和治療的延誤會使這些併發症發生率明顯增加。
此診治指南旨在總結、吸取我國現有的肢大診療經驗，結合國內外最新循證證據，提高我國醫生對肢大的認識，倡導規範化的肢大診斷和治療管理模式。
二、 診斷
2.1 肢大的診斷 容貌改變、頭痛和視力視野障礙等相關臨床表現通常是肢大患者就診的主要原因，肢端肥大症的診斷通常在收集相關臨床信息後，通過血清 GH 和胰島素樣生長因子-1（insulin-like growth factor-1，IGF-1）測定、影像學檢查以及相關併發症的檢查最終明確。極少數肢大患者是由於單基因缺陷等導致，如多發性內分泌腺瘤 1 型（MEN-1）、McCune-Albright 綜合症和 Carney 綜合症等，需要進一步對相關併發疾病進行篩查和診斷。
2.2 臨床表現 肢端肥大症有特徵性外貌，如面容醜陋、鼻大唇厚、手足增大、皮膚增厚、多汗和皮脂腺分泌過多，隨著病程延長更有頭形變長、眉弓突出、前額斜長、下顎前突、有齒疏和反咬合、枕骨粗隆增大後突、前額和頭皮多皺褶、桶狀胸和駝背等。其他臨床表現有：
①垂體腺瘤壓迫、侵犯周圍組織引起的頭痛、視覺功能障礙、顱內壓增高、垂體功能減低和垂體卒中；
②胰島素抵抗、糖耐量減低、糖尿病及其急性或慢性併發症；
③心腦血管系統受累：高血壓、心肌肥厚、心臟擴大、心律不齊、心功能減退、動脈粥樣硬化、冠心病、腦梗死和腦出血等；
④呼吸系統受累：舌肥大、語音低沉、通氣障礙、喘鳴、打鼾和睡眠呼吸暫停、呼吸道感染；
⑤骨關節受累：滑膜組織和關節軟骨增生、肥大性骨關節病、髖和膝關節功能受損；
⑥女性閉經、泌乳、不育，男性性功能障礙。
⑦結腸息肉、結腸癌、甲狀腺癌、肺癌等發生率可能增加。
當患者沒有明顯的肢大特徵性表現，而出現 2 個或以上的下述症狀時，需考慮肢大的可能並進行篩查，包括：新發糖尿病、多發關節疼痛、新發或難以控制的高血壓、心室肥大或收縮、舒張功能障礙等心臟疾病、乏力、頭疼、腕管綜合徵、睡眠呼吸暫停綜合徵、多汗、視力下降、結腸息肉和進展性下頜突出 。
2.3 實驗室檢查
2.3.1 血清 GH 水平的測定 病情活動期的肢大患者血清 GH 水平持續升高且不被高血糖所抑制。因此肢大患者的診斷，不僅要看空腹或隨機的 GH 水平，主要是通過用葡萄糖負荷後看血清 GH 水平是否被抑制到正常來判斷。空腹或隨機血清 GH 水平＜2.5ng/mL 時可判斷為 GH 正常；若≥2.5ng/mL 時需要進行口服葡萄糖耐量試驗（OGTT）確定診斷。通常使用口服 75g 葡萄糖進行 OGTT。分別在 0min、30min、60min、90min 及 120min 取血測定血糖及 GH 水平，如果 OGTT 試驗中 GH 谷值水平＜1ng/mL，判斷為被正常抑制 。已確診糖尿病的患者可用 75g 饅頭餐替代 OGTT。建議選用靈敏度≤0.05mg/L 的 GH 檢測方法。
2.3.2 血清 IGF-1 水平的測定 GH 的作用主要經 IGF-1 介導來完成，血清 IGF-1 水平與肢大患者病情活動的相關性較血清 GH 更密切。活動期肢大患者血清 IGF-1 水平升高。由於IGF-1 水平的正常範圍與年齡和性別顯著相關，因此測定結果應與年齡和性別相匹配的正常值範圍（正常均值±2 個標準差）對照。當患者血清 IGF-1 水平高於與性別和年齡相匹配的正常值範圍時，判斷為血清 IGF-1 水平升高 。
2.4 影像學檢查 頭顱 MRI 和 CT 掃描可瞭解垂體 GH 腺瘤大小和腺瘤與鄰近組織關係，MRI 優於 CT。高分辨薄分層、增強掃描及動態增強 MRI 掃描等技術可提高垂體微腺瘤的檢出率。對大腺瘤採用這些技術可瞭解腺瘤有無侵襲性生長，是否壓迫和累及視交叉（鞍旁或鞍下等）。
2.5 其他垂體功能的評估 應進行血催乳素（PRL）、卵泡刺激素（FSH）、黃體生成激素（LH）、促甲狀腺激素（TSH）、促腎上腺皮質激素（ACTH）水平及其相應靶腺功能測定。如患者有顯著的多尿、煩渴多飲等要評估垂體後葉功能。
2.6 視力、視野檢查 觀察治療前視力視野改變，同時作為治療效果的評估指標之一。
2.7 肢端肥大症併發症的診斷 肢大患者定性診斷後應該進行血壓、血脂、心電圖、心臟彩超、呼吸睡眠功能的檢測；根據臨床表現可以選擇甲狀腺超聲，腸鏡等檢查。根據患者的臨床表現、實驗室檢測以及影像學檢查，通過綜合分析做出肢端肥大症的診斷，同時要對患者的病情活動性、各系統急慢性併發症及治療後病情活動性的控制情況作出明確的判斷。
三、 治療
3.1 肢端肥大症的治療目標 ①將血清 GH 水平控制到隨機 GH<2.5ng/ml，OGTT GH 谷值<1ng/ml；②使血清 IGF-1 水平下降至與年齡和性別相匹配的正常範圍內；③消除或者縮小垂體腫瘤並防止其復發；④消除或減輕臨床症狀及合併症，特別是心腦血管、呼吸系統和代謝方面，並對合並症進行有效的監控；⑤儘可能的保留垂體內分泌功能，已有腺垂體功能減退的患者應做相應靶腺激素的替代治療。肢端肥大症治療後隨機 GH 值<2.5ng/mL，OGTT GH 谷值<1ng/mL 時，患者生存率與正常人群相似。手術、放射治療和藥物治療都是達到上述治療目標可以選擇的方法。但是，要同時兼顧療效的最大化及垂體功能的保護，上述 3 種治療方法均各有利弊，因此，應根據每個患者的具體情況設計個體化治療方案。
3.2 肢端肥大症的治療方法
3.2.1 手術治療 手術切除腫瘤是垂體 GH 腺瘤患者的首選治療方法。對於微腺瘤患者，以及局灶生長、具有潛在手術治癒可能的垂體大腺瘤患者，推薦將手術作為一線治療方案，因為手術可以長期有效控制腫瘤，並使相關的生化指標正常化。經鼻蝶竇手術切除垂體腺瘤對肢大患者安全有效，與其他手術方法（如開顱手術）相比，併發症更少，死亡率更低。
3.2.1.1 手術方法 垂體腺瘤的手術方法主要是經鼻蝶竇腺瘤切除術，開顱手術只在少數情況下采用 。對於新 診斷的 肢大患者 ，傳統 顯微手術 的總體治 愈率為57.3％，微腺瘤80％~91％，大腺瘤 40％~52％ 。內鏡下經鼻蝶竇手術是近年廣泛開展的微創手術方式，適合切除中、小型腺瘤，也適用於部分大腺瘤，可以幫助提高手術治癒率 。手術應由經驗豐富的神經外科醫生實施。部分患者可在術前使用生長抑素類似物治療，以提高手術療效。神經導航和術中核磁共振技術可以提高手術切除率。
3.2.1.2 病理特徵 垂體性的 GH 過度分泌以腺瘤為主，病理類型有致密顆粒型或稀疏顆粒型 GH 細胞腺瘤或增生、GH 和 PRL 混合細胞腺瘤、嗜酸幹細胞腺瘤及多激素分泌細胞腺瘤等。Ki67 等免疫組化染色有助於瞭解腺瘤細胞的增殖能力。
3.2.1.3 手術治療的優勢 凡確診的患者原則上皆適於手術治療。有嚴重急性腫瘤壓迫症狀（如視功能進行性下降或複視）及垂體功能減退的患者應及早接受手術治療。大多數病例由經驗豐富的術者施行手術可一次性治癒。對於微腺瘤患者，推薦手術作為首選的治療手段。
對於有較高治癒機會（如未侵犯海綿竇）的大腺瘤患者，推薦將手術作為主要的治療手段。
對於手術不能治癒且有局部壓迫症狀的大腺瘤患者，可以先進行部分腫瘤切除手術，以改善其對後續藥物治療或者放療的反應。成功的手術可以立即降低血清 GH 水平，緩解腫瘤壓迫症狀。手術治療的另一個優勢是可以獲得組織標本進行病理診斷和科學研究。影響手術效果的主要因素有：①腫瘤體積、質地和侵襲性；②術前 GH 和 IGF-1 水平（大量研究資料表明，術前 GH 和 IGF-1 水平與手術療效呈負相關）。未侵襲海綿竇、且術前 GH 和 IGF-1 水平僅略高於正常的微腺瘤，手術治癒可以達到 80％以上，而侵犯海綿竇或術前 GH>200ng/ml的腫瘤獲得治癒的可能性小 。
3.2.1.4 手術治療的併發症 雖然目前手術治療肢端肥大症已取得了長足的進步，但仍然存在一定的風險和問題，如可能引起垂體前、後葉功能減退，損傷顱內重要神經、血管和腦組織，引起視神經功能障礙，腦脊液鼻漏或腦膜炎，甚至死亡。垂體 GH 腺瘤患者接受全身麻醉的風險明顯高於其他類型的垂體瘤。有充分證據表明，術者的手術經驗與手術治癒率、併發症發生率以及死亡率相關，併發症發生率在有經驗的神經外科醫生中約為 3％~10％。
因此，垂體腺瘤的手術應在擁有相應學科專家小組的診療中心完成，以達到最理想的手術療效。這個小組應該包括內分泌學、神經外科學、放射外科學、神經病理學和放射影像學方面的專家。
3.2.1.5 術前生長抑素類似物（SSA）治療
3.2.1.5.1 術前使用生長抑素類似物（SSA）可以改善手術結果 術前藥物治療的作用一直存在爭議，特別是使用 SSA。目前國內外的一些研究表明，術前使用 SSA 3-6 個月可以提高術後緩解率，尤其是對大腺瘤患者而言 。但仍然需要進一步高質量的多中心、前瞻性研究來證實術前使用 SSA 的療效，同時確定哪一類型的患者可能受益於術前使用 SSA。目前認為可能從術前藥物治療獲益的患者有：①尚未出現嚴重視路壓迫症狀的垂體大腺瘤；②術前存在因腫瘤引起的全身合併症，無法即刻接受手術；③術前 GH 和 IGF-1 明顯升高。
3.2.1.5.2 術前使用生長抑素類似物（SSA）可以減輕心肺合併症及麻醉相關風險 肢端肥大症患者可能出現心血管疾病、肺功能不全、代謝紊亂等合併症，這些合併症使得患者處於較高的麻醉和手術風險中。因此，控制這些合併症或許可降低手術風險，改善手術效果。有研究報道高達 30％的肢端肥大症患者麻醉時插管困難，20％-80％患者因口咽腫脹和巨舌症導致睡眠呼吸暫停綜合徵。此類患者 SSA 治療幾天後可顯著減輕軟組織腫脹，並且有研究表明奧曲肽治療 6 個月後，睡眠呼吸暫停消失。因此，預測術前 SSA 治療可能會導致插管相關的併發症減少。然而，這仍然需要進一步試驗來獲得更高質量的證據支持。
肢端肥大症患者也有合併心臟疾患的風險，包括左心室肥厚、每搏輸出量和心臟指數增加、心肌病、晚期患者射血分數降低或心衰。國內外研究發現：SSA 治療能夠明顯改善心血管功能，包括降低心率、收縮壓、舒張壓，減少左心室後壁厚度、室間隔厚度，增加射血分數，延長活動耐受時間等 。
3.2.2 藥物治療 肢大的藥物治療包括生長抑素受體配基（SRL）即生長抑素類似物（SSA）、多巴胺受體激動劑（DA）、GH 受體拮抗劑，主要用於術後疾病未緩解患者的輔助治療。對於預期手術無法完全切除的大腺瘤且無腫瘤壓迫症狀的患者，不適合接受手術的患者（包括：全身情況較差，難以承受手術風險的患者；因氣道問題麻醉風險較高的患者；有嚴重的肢大全身表現如心肌病、重度高血壓和未能控制的糖尿病等的患者），或不願意手術的患者，也可以首選藥物治療。生長抑素類似物是藥物治療中的首選。
3.2.2.1 生長抑素類似物 生長抑素（SST）由前體加工成兩種生物活性形式，即生長抑素-14和生長抑素-28。天然的 SST 其血漿半衰期不足 3min，合成的生長抑素類似物（奧曲肽，奧曲肽長效緩釋劑 LAR，蘭瑞肽）可以模擬 SST 的生理作用、抑制 GH 過度分泌。
3.2.2.1.1 生長抑素類似物在肢大治療中的5個階段發揮作用
一線治療：適用於預期手術無法完全切除的大腺瘤且無腫瘤壓迫症狀的患者、不願意接受手術以及不適合接受手術的患者，包括：全身情況較差，難以承受手術風險的患者；因氣道問題麻醉風險較高的患者；有嚴重的肢大全身表現（包括心肌病、重度高血壓和未能控制的糖尿病等）的患者。
手術前治療：對有嚴重併發症、基本情況較差的患者，如明顯呼吸功能障礙、心功能不全以及代謝紊亂嚴重的患者，術前藥物治療可降低血清 GH、IGF-1 水平，結合相關內科治療可以改善心肺功能以降低麻醉和手術風險，同時可縮小腫瘤體積，故有可能改善手術效果。如前所述術前使用 SSA 可以提高大腺瘤患者術後緩解率。
?腫瘤切除後殘餘腫瘤的輔助治療：研究表明，如果以 OGTT GH 谷值<1.0ng/ml 為治癒目標，則約 10％的微腺瘤和 55％大腺瘤患者手術後需要輔助治療。因此推薦：1）術後 OGTT GH 谷值<1.0ng ml="" igf-1="" ogtt="" gh="" >1.0ng/ml，或 IGF-1 升高，或者仍有明顯的肢大症狀如頭痛等，應接受 SSA 治療，至少使用 3 到 6 個月，根據 GH、IGF-1 的變化決定是否長期治療或聯合放射治療。
放療後的過渡治療：由於放療後血清 GH 和IGF-1 水平下降緩慢，所以在放療充分發揮作用之前的等待期，可以用 SSA 進行過渡期的治療。
併發症治療：SSA 治療可改善高血壓、心功能不全、呼吸功能障礙等肢大相關併發症。
3.2.2.1.2 生長抑素類似物的療效
縮小腫瘤體積：接受 SSA 治療後超過97％患者的腫瘤生長得到控制；
控制血清 GH 和 IGF-1 水平：SSA 可以使大約 55％患者的 GH 和 IGF-1水平正常，藥物療效與腫瘤體積和 GH 高分泌的水平呈負相關。
?改善臨床症狀：SSA 通過有效控制 GH、IGF-1，縮小腫瘤體積，從而全面控制肢大症狀，例如 SSA 可明顯改善肢大常見的 5 個症狀：頭痛、疲勞、多汗、關節痛、感覺異常。
?控制併發症：如前所述SSA可以帶來明顯的心血管獲益，改善呼吸功能障礙，甚至接受 SSA 治療後左心室肥厚、睡眠呼吸暫停綜合徵會消失 。
3.2.2.1.3 生長抑素類似物的不良反應
SSA 的不良反應主要為注射部位反應和胃腸道症狀，一般為輕至中度，因不良反應停止用藥的比例非常小。10％~20％患者注射局部出現不適、紅斑或腫脹，疼痛和瘙癢。5％~15％患者有胃腸道症狀，腹瀉、腹痛、腹脹、脂肪瀉、噁心和嘔吐，但通常是一過性的。長期使用 SSA 可以使膽囊淤泥或膽結石發病率增加，通常沒有症狀，沒有顯著臨床意義，一般不需要手術干預，可定期超聲檢測。少見的不良反應還包括脫髮、心動過緩和便秘。
3.2.2.2 多巴胺受體激動劑
多巴胺受體激動劑可以通過下丘腦的多巴胺受體而抑制GH的釋放。常用的多巴胺受體激動劑包括麥角衍生物溴隱亭和卡麥角林，其最大優點是可以口服，並且相對便宜。GH 水平輕中度升高的患者使用這類藥物後，有 10％~20％的患者 GH 和IGF-1 水平降至滿意水平，其劑量是治療 PRL 瘤的 2~4 倍。多巴胺受體激動劑的副作用包括胃腸道不適、直立性低血壓、頭痛、鼻塞和便秘等。目前國內僅有第一代多巴胺受體激動劑溴隱亭，該藥適合用於 GH 水平輕度升高而由於其他原因未能使用 SSA 的患者。
3.2.2.3 藥物聯合治療
聯合使用作用機制不同的藥物，可能會起到協同作用。對SSA治療有部分反應的患者，聯合多巴胺受體激動劑治療可以進一步降低GH或IGF-I水平。
3.2.3 放射和放射外科治療
3.2.3.1 放療的地位 考慮到血清 GH 水平下降緩慢及垂體功能低下等併發症，放療通常不作為垂體 GH 腺瘤的首選治療方案，而最常用於術後病情緩解不全以及殘留和復發腫瘤的輔助治療。手術後仍存在 GH 高分泌狀態的患者可進行放療。不能手術的患者，放療也可作為選擇的治療方法。
3.2.3.2 放射外科治療
傳統的分次放療通常需要6個月至2年才能起效，部分需要 5~15 年才能完全發揮作用，過去用於控制腫瘤生長和達到生化緩解的目的。最近，有研究觀察了對垂體殘餘瘤灶進行大劑量定向放療（單次或多次）的效果。這些方法包括立體定向放射外科治療（伽瑪刀及 X 線刀）和質子束治療。
就療效及併發症的研究結果顯示，立體定向放射治療及立體定向放射外科治療（如伽瑪刀）較傳統放療緩解病情更快。有研究表明，12 個月時 GH 水平正常的患者能達到 40％，但由於其對視力的影響，並非所有患者都適合接受放射外科治療。一般來講，立體定向放射外科治療主要用於中小直徑殘留或復發腫瘤以及不能耐受或拒絕手術治療的患者。腫瘤與視交叉或視神經距離最好大於 2~5mm，以避免視力損害。其次放射外科需要特別注意對生育的影響。
文獻報告的肢大複發率為 2％~14％。不推薦已接受成功手術且血清 GH 水平正常的患者進行預防性放療。但每例患者都應至少 5 年裡每 6~12 個月常規進行隨訪評估，便於及時發現任何復發跡象，必要時立即給予治療。
3.2.3.3 放療和放射外科治療的併發症
最常見的併發症為垂體前葉功能受損，發生率30％左右，通常需要激素替代治療。長期隨訪研究顯示，傳統放療垂體功能受損的發生率較高。少見的併發症還有視力受損、放射性腦壞死和放射野繼發惡性腫瘤。特別是對於有腦血管疾病和器質性腦病的患者，放療潛在的神經精神作用以及繼發性腫瘤的發生率尚須進一步研究。傳統放療的缺點還包括 GH 水平下降緩慢。
3.2.4 治療流程
肢大的治療流程中最重要的是需要結合當地垂體瘤治療中心和患者的實際情況，制定個體化的治療方案。需要考慮的因素有：
當地是否具備內分泌科、神經外科、放療科、和影像學專家組成的治療小組。
患者的腫瘤內分泌活躍程度和視力損害的程度。③患者就診時的肢大相關併發症狀態。
患者的治療訴求。
患者是否能承受檢查和長期治療的費用，等等。
應該因地區因人而異地選擇治療方案。
所有治療方案應以力爭將 GH 分泌控制在正常水平為最終目的。在爭取獲得生化指標的控制和緩解腫瘤壓迫效應的同時，治療小組應該為每一位患者權衡風險和利益、治療禁忌症和副作用。須考慮的因素包括疾病的嚴重程度、腫瘤對周圍結構的壓迫效應、潛在的遠期垂體損害，特別是對於年輕的生育期患者，應充分考慮垂體功能的保全。 流程圖（圖 1）中多數患者應以手術作為一線治療，如果手術未能治癒，則可接受藥物治療。如果最大劑量的 SSA 或多巴胺受體激動劑仍不能充分地控制病情，則應根據疾病的臨床活動性和生化指標，考慮進行放療，或者再次手術。在選擇手術的部分患者中，如果需要縮小腫瘤體積以降低手術難度，提高手術全切除機會，或者改善肢大併發症，尤其是心臟和呼吸系統的嚴重合並症，可以提前使用SSA治療12―24周，創造手術條件。也有部分患者可首選SSA藥物治療，如果血清GH和IGF-1生化指標仍異常，可聯合使用DA治療。
圖1 肢端肥大症推薦治療流程
DA：多巴胺受體激動劑；IGF-1：胰島素樣生長因子-1；SSA：生長抑素類似物；RT：放療。 *部分患者：預期手術無法完全切除的大腺瘤（如侵襲海綿竇）且無腫瘤壓迫症狀的患者，不適合接受手術的患者或不願意手術的患者。**RT：對術後有殘留病灶的患者，可以放射治療；若選擇放療，則應考慮患者的年齡、生育狀態、垂體功能、接受長期藥物治療的意願等因素。
四、 診治規範
4.1 診治流程
4.1.1 患者初診時，首先應該做定性診斷（血清隨機 GH、OGTT GH 和 IGF-1 檢測），同時應做定位診斷（鞍區 MRI 或 CT）。另外還應該對垂體功能進行全面評估［血 PRL、FSH、LH、腎上腺素（E2）、ACTH、皮質醇（F）、TSH、三碘甲狀腺原氨酸（T3）、甲狀腺素（T4）等］，同時進行併發症評估。
4.1.2 經綜合評判採取個體化的治療方案（手術、藥物或放療）（見圖1、圖 2）。
4.1.3 治療後，每3~6個月應定期隨診，重新評價垂體功能，必要時做鞍區影像學檢查。無論病情是否控制良好，都應該終身隨診。推薦常規每年檢查1次，適時調整治療方案及相關併發症的處理。垂體GH腺瘤的併發症可由腫瘤局部壓迫、血清GH和IGF-1水平過高以及其他垂體激素分泌減少引起。為了降低心血管疾病、呼吸系統疾病和惡性腫瘤導致的病死率，應積極控制危險因素並進行早期篩查，使肢大併發症的管理規範化。
圖 2 肢端肥大症個體化治療方案
4.2 術後監測與長期隨訪（見表 1）
術後 1d 及出院時，測定血 GH。
患者出院時，強調健康宣教，囑咐長期隨訪對其病情控制及提高生存質量的重要性，並給予隨訪卡，告知隨訪流程。患者每年將接受隨訪問卷調查，若有地址電話變動時及時告知隨訪醫師。
術後第6至12周進行垂體激素檢測，以評估垂體功能和激素替代治療的需要，對於有併發症的患者隨訪相應的檢查項目。
術後3個月複查 OGTT GH水平、IGF-1 水平，並複查垂體增強MRI。
根據術後3個月隨訪結果，在術後6個月選擇性複查 OGTT GH、IGF-1 和垂體 MRI等。
對於控制良好的患者，術後每年複查 1 次 OGTT GH 水平及 IGF-1 水平，術後每年根據患者病情控制的程度複查鞍區 MRI；對於有併發症的患者應每年進行 1 次併發症的評估。
注：1）有條件的醫院需進行OGTT GH測定，否則至少也要進行隨機GH測定；
2）處於活動期的患者，可按需進行 MRI 檢查；
3）術後 5 年以後，適當延長隨訪間隔時間，應終身隨診
由於肢端肥大症是一種相對少見的慢性疾病，涉及多個學科和領域，容易延誤診斷及治療，因此會造成患者的併發症和病死率相應增加。因此肢大的治療方案最好由一個專家小組制定，根據每例患者的具體情況，權衡利弊，制定個體化治療方案，以達到最理想的治療效果。這個治療小組應包括內分泌學、神經外科學、放射治療學，放射診斷學和病理學等方面的專家。結合我國的實際情況，儘可能規範和提高肢大的診治水平。提高治癒率，降低併發症和死亡率是一項非常重要的工作，需要多學科的專家協作完成。
