今天，AveXis宣佈，用AAV9-CB-SMN治療脊髓性肌肉萎縮症1型（SMA1）的靜脈系統治療已經完成了三個案例。第一個入組完成治療的患者是在今年5月13日，至今已近5個月，沒有出現任何與治療有關的不良反應。儘管治療的有效性還有待進一步評估，但正如AveXis所說，這代表了一個全新時代的開始。
特別值得關注的是，這項臨床試驗的對象是隻有幾個月大的嬰兒。以前這絕對是臨床試驗的禁區，但由於SMA1疾病的特殊性（該疾病是一種嚴重的致命疾病，兒童在2歲內死亡，目前沒有有效的治療方法）。面對這一事實，FDA表現出極大的靈活性和逐案分析的精神，同意了這項臨床試驗。(從今年開始，FDA對基因治療，特別是基於AAV的基因治療採取了非常積極的態度）。
這項臨床試驗意義深遠，因為如果對最脆弱、最容易產生長期影響的嬰兒進行AAV治療，而沒有任何特殊的不良反應，將充分證明AAV基因治療的安全性，無疑為AAV基因治療的安全性奠定了基石。未來，大量基於AAV的基因治療將迅速進入臨床試驗和臨床應用階段。
如果不出意外，基因治療將在不久的將來進入爆發式增長階段，為眾多患者帶來新的治療選擇。
AAV9-CB-SMN的靜脈系統性基因治療
發布於 2022-10-07 14:58
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你改變了很多也遺忘了我
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