橫紋肌肉瘤（RMS）是嬰幼兒最常見的軟組織肉瘤，泌尿生殖道的原發性橫紋肌肉瘤佔20~25％,其中有大約一半的泌尿生殖道橫紋肌肉瘤來源於膀胱或前列腺部。手術仍然是橫紋肌肉瘤的主要治療手段，完整的腫瘤手術切除結合不斷改進的化放療方案提高了患者的存活率，5年生存率從最初的20％提高到目前的大約80％。但是膀胱前列腺部橫紋肌肉瘤大部分發生在年齡小於5歲的孩子，腫瘤位於狹小的骨盆腔深部，增加了手術切除的難度。
目前，關於膀胱/前列腺部RMS的手術方式採用根治性手術還是腫瘤部分切除，保留膀胱的保守治療尚存在爭議。儘管化放療等輔助治療手段不斷完善，但保守治療的長期療效仍有待進一步研究明確，保守治療中化放療的強化及療程延長的長期影響也需要進一步評估。而且，對於術前化療療效欠佳，腫瘤縮小不明顯的患者，延長化放療的劑量及療程並不一定能改善患者預後，甚至可能導致生長髮育延遲，膀胱壁纖維化，以及和成人期的尿失禁和性功能障礙相關。因此，對於兒童應儘量限制化放療的劑量和範圍，而且需要考慮大劑量放療對膀胱功能損害的遠期影響。
在復旦大學附屬兒科醫院泌尿外科，以科主任畢允力教授為領導的腫瘤治療團隊，近年來開展了根治性手術切除腫瘤，結合適當化放療治療兒童膀胱/前列腺部橫紋肌肉瘤，臨床上取得了滿意的效果。2009.07至2012.05期間，我們共收治了14例小兒膀胱/前列腺部橫紋肌肉瘤患兒，其中女性1例，男性13例。共有12例患者在活檢和術前化療後接受手術，手術時的平均年齡為3.08歲（6月~15歲）。8例行保留膀胱的腫瘤切除，膀胱尿道吻合術，4例行根治性膀胱切除，原位新膀胱成形術。術後繼續化療，部分患兒接受放療，術後平均隨訪時間25.5個月（7月~4.4年），隨訪期間所有患者均存活，且沒有明確的復發患者，臨床療效滿意。而且，對於術後患兒尿控及膀胱功能的臨床評估中，我們在術後門診的定期複查中發現，12例患者中11例術後沒有出現尿失禁，僅1例患者術後出現間歇性白天溼褲，且經過生物反饋的排尿訓練後症狀逐漸消失。即使是全膀胱切除後替代的新膀胱，患兒也可以通過腹壓來自行排空尿液。除1例全膀胱切除，可控性回盲腸新膀胱術的患兒需要清潔導尿外，其餘患兒均能從尿道排尿，且B超檢測沒有明顯殘餘尿，臨床上達到了滿意的尿控效果。
我們的經驗表明，對於腫瘤較小，侷限於前列腺或膀胱頸部的患兒，可以完整切除腫瘤病灶，保留膀胱。對於在活檢和術前化療後的二次手術中，無法保留膀胱的患者，我們傾向於根治性全膀胱前列腺切除結合原位迴腸新膀胱術的治療方案，術後近期隨訪結果良好，隨訪期間100％患兒無瘤存活，且術後均沒有明顯尿失禁。對於腫瘤浸潤深度達膜部尿道以下進入前尿道的患者，新膀胱和殘留尿道無法吻合，因此完整切除腫瘤後需要行可控性尿流改道，術後自己清潔導尿排空新膀胱，也可以有滿意的生活質量。
因此，我們認為，對於兒童膀胱/前列腺部RMS，完整的手術切除腫瘤是治療的主要目標，對改善預後，提高存活率起著重要和關鍵的作用，同時可以減少化放療療程及其相關的副反應。尤其對術前化療療效欠佳，腫瘤縮小不明顯的患者，根治性手術的意義更大。
