結節性硬化症（TSC）患者可能在多個器官發生病變，20歲以下的兒童更有可能發生腦瘤（腦室下鉅細胞星形細胞瘤，SEGA），成年患者可能發生肺部和腎臟腫瘤，影響他們的生活質量並可能危及生命。目前還沒有有效的方法來預測結節性硬化症患者將來會發生甚麼腫瘤，那麼是否有藥物可以減少患者發生腫瘤的可能性？
波蘭醫生Kotulska等人進行了一項同卵雙胞胎的臨床試驗，她們都是SEGA合併TSC的患者，兩姐妹都有相同的基因表達，同時在同一基因座（TSC2）上有一個突變。從4歲開始，其中一人服用雷帕黴素，另一人服用安慰劑。24個月後，服用雷帕黴素的病人病情穩定，SEGA腫瘤大小明顯減少，沒有TSC的腎臟或皮膚病變，而服用安慰劑的病人則出現了面部血管纖維瘤和腎臟血管肌脂瘤，不過腦瘤仍然穩定
TSC的個別器官疾病隨著年齡增長而逐漸發展，但對於個別TSC病人，臨床醫生無法準確預測其以後會發生甚麼疾病。另外TSC比較少見，對於目前服用雷帕黴素的患者，恐怕很難組織一個大的群體進行長期的比較，比如說，10年或20年後服用該藥的患者預後如何，服用安慰劑的患者群體預後如何？這個臨床對照很好地說明了這個問題；因為這兩姐妹是相同的，並且在同一基因座上有一個突變，服用雷帕黴素能很好地延遲疾病的發展，並表明該藥物對結節性硬化症有預防作用。
但患者是否服用該藥必須根據其病情綜合考慮，畢竟沒有大規模的病例隨訪，長期服用該藥是一種免疫抑制劑，而且長期服用是否會導致患者出現其他惡性腫瘤也沒有定論。
