垂體性侏儒症是生長激素缺乏性疾病，其病因如果是創傷恢復後、較小腫瘤的手術切除後，還有望能恢復生長激素的正常分泌。
絕大部分病人自身的生長激素分泌不能恢復，需外源性生長激素替代，方能達到恢復正常身高。所幸生長激素不是人體生存所必需的激素。治療達成人高度後，生長激素缺乏並不需要再繼續替代。
人生長激素的使用方法與使用時機多主張在生長活躍時，骨齡超過10歲以後治療的反應較差，需要使用的劑量較大，但只要長骨骨骺未閉合，注射生長激素都有效。推薦劑量為0.1U/kg(或2.5mg/m2)，每週3次肌內注射或皮下注射。起始時骨齡增加，注射次數可增加到每週5次，劑量不變，或增加劑量。一般來說，人工合成的IGF-Ⅰ，即使用於Laron侏儒，療效也不如人們的期望，不如用GH替代治療療效。
除了上述替代治療外，用一些配合治療是必要的，如充足的營養、足夠的睡眠與運動。一些藥物不僅與生長激素有協同作用，自身還能促進生長，只是單獨用時其副反應及療效不理想而已。此外，口服以下激素也具有療效。
雄激素：可促進生長激素的分泌，加速蛋白質合成，與青春期的快速增長有關，但治療2～3年後，此作用減弱，且可促進骨骺癒合，最終身高仍矮。使用時間要適當把握，過早、過遲時效果均不好。現在雄激素製劑較多，一般是選擇那些促進蛋白質合成的作用強，而雄激素作用較弱的製劑，使用時應注意用法與用量，並檢查肝功能。
甲狀腺素：甲狀腺素有促進細胞代謝與增長的作用，但它可促進機體成熟，促使骨骺過早癒合，最終影響身高。由於生長激素的作用要在甲狀腺功能正常時才能發揮最大作用，所以用生長激素替代治療時可加用小劑量的甲狀腺素。
人絨毛膜促性腺激素：主要用於經過上述治療已不再長高者，以促進青春期發育。
其他：一些微量元素如鋅。
