隨著對腫瘤細胞信號傳導途經研究的不斷深入,人們對腫瘤細胞內部的癌基因和抗癌基因相互作用己越來越清楚,特別最近人們逐漸認識到腫瘤組織內可能存在一群具有類似幹細胞功能的細胞,這群細胞雖然數量很小,但他們在腫瘤的發生、發展、復發及轉移中起重要作用。因此,針對腫瘤的特異性分子靶點設計腫瘤治療方案,具有治療特異性強、效果顯著、基本不損傷正常組織的優點。
分子靶向是靶向治療中特異性的最高層次,分子靶向治療是針對可能導致細胞癌變的環節,如細胞信號傳導通路、原癌基因和抑癌基因、細胞因子及受體、抗腫瘤血管形成、自殺基因等,從分子水平來逆轉這種惡性生物學行為,從而抑制腫瘤細胞生長,甚至使其完全消退的一種全新的生物治療模式。這種腫瘤靶向治療是腫瘤治療中最有前景的方案。