一、藥物價格高昂
靶向藥物的臨床應用的確給中晚期絕症患者帶來了福音，至少改善了患者生活質量，延長了生存期。但是目前的“靶向藥物”價格昂貴，有的每一粒藥物單價就達500元以上，而且每天需要服用。一般需服用-個月以上，如果有效，那麼就要長期口服直到耐藥為止。
根據當前使用的情況，一般在口服7~11個月會發生耐藥現象，期間費用大大高於其他治療方法。如此昂貴的靶向藥物對大部分腫瘤患者和家庭來說是無法承受的。當前，只有相當少數的癌症患者用得起靶向治療藥物。所以，靶向治療不能普及應用是個明顯的缺陷。
二、有效率不一
其次也要看到目前的靶向治療並不具有根治的作用，而且不是對所有腫瘤、所有患者都有效。例如，治療局部晚期及轉移性的非小細胞肺癌的靶向藥物易瑞沙、特羅凱，現在文獻報道有效率僅為40%上下，腫瘤控制率也只合70%左右。治療腎癌、肝癌的索拉菲尼，以及治療慢性粒細胞白血病和胃腸間質瘤的格列衛尼等，也都未能取得根治的效果。
一種靶向藥物治療有無療效，首先要看腫瘤血清指標僅的變化。治療後開始下降則說明靶向治療有效。其次要看腫瘤經治療後縮小還是增大或沒有變化。有的文獻報道經口服易瑞沙等藥物後，面部或頸部出現皮疹變化，這是一種有效的表現。雖然靶向治療的“命中率”和療效未能達到百分之百，但畢竟給癌症患者今後的治療前景帶來了極大的希望。
三、有少許副作用
靶向藥物對人體的血液系統和免疫系統帶來的傷害不大，但也不是沒有副作用，最常見的是皮疹樣反應，好發於頭頸部、面部和軀幹部。消化道的反應主要是輕、中度腹瀉和噁心、其次是對肝功能的損害，這些別反應一般不需要特殊治療，嚴重的可以對症治療或減少藥量或停藥處理。
