微移植是一種獨創的、具有國際影響力的治療白血病的新方法和移植理念,已成功應用於老年白血病患者。時隔三年,繼微移植成功應用於中青年白血病後,微移植治療高危骨髓增生異常綜合徵(MDS)和MDS轉化的AML的臨床研究結果今天在國際權威雜誌《幹細胞轉化醫學》(影響因子5.709)發表。
結果顯示,在21名MDS患者和22名tAML患者中,微移植結合化療,總反應率為81%和50%,完全緩解率(CR)為52.4%和36.4%,2年生存率為84.7%和34.1%,MDS的中性粒細胞和血小板恢復時間為14天和17天,tAML為16天和19天。該技術與化療相結合,為高危MDS和tAML患者提供了一種新的、有效的、安全的治療方法,使國際公認的2年生存率翻倍,是中國治療該疾病影響因子最高的期刊。基於這項研究的結果,一項多中心、隨機、開放、對照的微移植治療中危2和高危MDS的臨床研究即將在中國啟動,以評估微移植治療的有效性和安全性。
骨髓增生異常綜合徵是一組獲得性、異質性的造血幹細胞來源的骨髓克隆性疾病,以骨髓細胞發育異常為特徵,表現為無效造血、難治性血細胞、造血功能衰竭,以及轉化為急性骨髓性白血病(AML)的高風險。MDS多發生於中老年人,診斷時中位年齡約為65歲。年發病率約為5/10萬,70歲以上人群的年發病率為22-45/10萬。根據骨髓形態、核型和血細胞係數,可將患者分為四個風險組:低風險、中度風險-1、中度風險-2和高風險。低風險或中度風險-1的MDS患者(約70%的患者)的預期中位生存期為3.5至5.7年;中度風險-2與高風險的MDS患者的預期中位生存期只有0.4至1.2年。
微移植是一種治療惡性血液病和腫瘤的新方法。患者在接受各自腫瘤的化療/靶向治療後,接受HLA不相容的外周造血幹細胞的程序性輸注(體外治療),而不需要進行GVHD預防,在患者體內形成暫時或持久的供體微嵌合,誘發特定的抗白血病作用,同時避免GVHD。有關微移植在老年和中青年急性骨髓性白血病中應用的論文分別於2011年和2012年發表在國際領先的專業期刊《血液》和《臨床腫瘤學雜誌》(影響因子18.6分)上。
文章結果顯示,在60-88歲的老年AML患者中,聯合化療和微移植組的完全緩解率為80%,兩年無病生存率為38.9%,與單純化療組有明顯差異;中青年AML患者低危組的六年無病和總生存率分別為84.4%和89.5%,中危組為59.2%和65.2% 結果相似。該臨床結果已在中國、美國、澳大利亞和西班牙的多箇中心得到臨床驗證,並被稱為 "分離移植物和移植物抗宿主病的抗腫瘤作用的新模式",為利用免疫細胞技術治療血液病和惡性實體瘤創造了一種新方法。