新興基因治療定價的特殊性和新挑戰

基因治療正大張旗鼓地向我們走來，一些基因治療臨床試驗正在進行，治療脂蛋白酯酶缺乏症的基因治療劑Glybera已被批准在歐洲上市，但價格高達1.11億歐元，創造了藥物定價記錄。即使在以政府醫療保險和保險公司為支付基礎的歐洲和美國，這樣的價格也被認為是 "天價"，是不可接受的。
但是，基因療法確實有其特殊性。就Glybera而言，111萬歐元的治療費用基本上會導致治癒，也就是一錘子買賣，而不像目前大多數藥物需要長期維持。
舉例來說，對於1型糖尿病，目前的胰島素替代療法需要終生使用，雖然每年只需花費1萬至2萬美元，但藥物的使用時間長達幾十年。而另一方面，通過基因療法，患者只需一次治療就可以獲得分泌自身胰島素的能力，而且還可以免去每天注射胰島素的痛苦和感染的風險，所以價格不應該高於終身胰島素替代療法的總價格嗎？另一方面，糖尿病是一種常見病，全世界有數億患者，龐大的受眾群體自然能夠分攤費用。而罕見病患者的數量要少得多，而且基因治療作為一種新興的治療手段，前期研發費用很高。一期、二期、三期臨床試驗的前期投入又一點都不能少，所以單個患者的治療費用必然水漲船高。
但現實是，如此高的價格還是讓人望而生畏。
昨日，記者來到了位於北京的北京大學，在這裡，我們可以看到，在這裡，有很多人都在為自己的夢想而奮鬥。國際權威雜誌《自然-生物技術》半年後連續發表了兩篇評論文章（Brennan TA, Wilson JM.基因治療定價的特殊情況。Nat Biotechnol.2014 Sep;32(9):874-6. doi : 10.1038/nbt.3003. Morrison C. $1-million price tag set for Glybera gene therapy.Nat Biotechnol.2015年3月6日；33(3)：217-8。DOI：10.1038/nbt0315-217。)，討論了基因治療的定價機制。目前有三種模式；第一，直接一次性收費，但成本過高。第二，分期支付治療費用，類似於消費貸款模式。第三種，也是目前被認為更合理的模式，被稱為"按業績付費"。基於基因治療的一勞永逸的性質，只要治療效果好，你每年都要為這種治療效果付費。這一方面分散了治療費用，另一方面也使患者和家屬在面對切實的治療效果時願意付費。在西方世界，信用是人們賴以生存的基礎，接受治療的病人和他們的保險公司，能夠通過每年支付最初的治療費用來做到這一點。然而，在發展中國家，如果病人接受了治療，然後停止付款，就會缺乏紀律性。因此，它是否適合中國的情況，還需要打一個問號。
經驗告訴我們，新事物的出現不可避免地會帶來一系列的變化，我們必須隨之轉變。技術革命正在改變我們生活的方方面面，以及我們看病和治療病人的方式。你準備好了嗎？