神經母細胞瘤是兒童顱外最常見的來自交感神經系統一種惡性實體瘤，60 ％的兒童神經母細胞瘤在診斷時已發生轉移。神經母細胞瘤通常位於腹腔，腹膜後佔 75 ％，胸部佔 12 ％，盆腔佔 5 ％，頸部佔 2 ％， 1 ％腫瘤發源於脊柱，但 5 ％的病例未找到病因。神經母細胞瘤在臨床表現多樣，反映了其生物的異質性。由國際神經母細胞瘤NB 分期系統制訂的腫瘤分期和診斷時患者的年齡是與生存密切相關的主要預後因素，而腫瘤異常基因對腫瘤表型和預後起決定性的作用，尤其是 MYCN 癌基因的擴增。根據腫瘤復發低、中、高風險來制定治療計劃。雖然大多數 NB 低風險的兒童可以通過單純手術治癒，但是對於Ⅳ期高危 NB 儘管積極治療結合了化療、手術、自體造血幹細胞移植的高劑量化療、放療和誘導分化藥物（維甲酸）等治療方法，在高風險 NB 患兒中生存大於 5 年者不到 40 ％。
根據治療方案對Ⅳ期高危 NB 腫瘤包繞大血管患兒，先行術前化療，2 ～ 4個療程後如腫瘤縮小能手術則行手術切除，術後繼續化療，接著行自體造血幹細胞移植的大劑量化療，然後原發腫瘤部位局部放療，因為局部放療在預後差的神經母細胞瘤可以提高局控率。神經母細胞瘤有 4 個主要預後因素： MYCN 基因擴增、腫瘤期別和浸潤、就診年齡、治療方法，也存在著其他因素，將在難以分類的情況下使用。在神經母細胞瘤的初始治療策略中化療是必不可少的。事實上，在診斷時 60 ％的患兒已有轉移，且NB 是化療敏感的腫瘤。對於不能手術的腫瘤（ L2 期），化療能縮小腫瘤的體積，使之符合手術指徵。最經常使用的藥物有長春新鹼、環磷酰胺、阿黴素、依託泊苷、鉑鹽等，高劑量密集的化療週期往往有好的完全緩解率。為了改善預後不好的 NB 以得到完全或接近完全的緩解率，在歐洲常用馬利蘭和馬法蘭，而在美國則用卡鉑、依託泊苷和馬法蘭的高劑量化療，同時與骨髓來源或來自血液的幹細胞移植相結合，已經清楚地表明藥物劑量、腫瘤的反應、生存三者之間存在著關聯，顯示了大劑量化療與造血幹細胞移植所帶來的好處，目前歐洲將對這些聯合療法的相對有效性進行評判 。最後，高危 NB 患兒完成6個月維甲酸衍生物的口服，從而促進在幹細胞移植後仍存在的非惡性細胞的成熟。根據神經母細胞瘤INRG 分類，腫瘤擴展程度是一個重要的預後因素。在 MYCN 基因無擴增的情況下，神經母細胞瘤轉移的預後（ M 分期）比侷限期更嚴重，若無腫瘤壓迫相關的一些併發症， MS 預後通常好較。神經母細胞瘤是放射敏感性腫瘤，由於近年來隨放療設備的不斷進步，影像引導下的調強放射治療，針對靶區三維形狀和要害器官與靶區的具體解剖關係對束流強度節，在患兒進行治療前、治療中利用各種先進的影像設備對腫瘤及正常器官進行實時的監控，並能根據器官位置的變化調整治療條件使照射野緊緊“追隨”靶區，使之能做到真正意義上的精確治療，從而減少放療併發症。
對於Ⅳ期高危 NB 腫瘤包繞大血管的患兒，儘管結合了術前化療、手術、術後化療及自體造血幹細胞移植的高劑量化療、放療和誘導分化藥物（維甲酸）治療方法，患兒預後仍然較差 。高危 NB腫瘤包繞大血管患兒行術前化療、手術、術後化療及造血幹細胞移植的強化療，然後接受局部放療，在放療結束後 2 個月復發，分析原因有可能是自體造血幹細胞移植的高劑量化療後有併發症的存在而無法在造血幹細胞移植化療後的 42 天內進行局部瘤床的放療，導致局部未控或轉移。
無論是立即手術或術前化療後手術，目的是儘可能切除腫瘤。儘管術前化療縮小了腫瘤，創造了手術條件，然而III-Ⅳ期高危 NB 就診時腫瘤往往包繞主動脈和（或）腔靜脈，手術很難切除乾淨，且手術破壞了血供有可能導致化療藥物不能到達腫瘤，而導致了大血管周圍成為腫瘤的庇護所，使腫瘤復發轉移。
成為可能。因此認為對於包繞大血管的術後高危 NB 患兒在自體造血幹細胞移植的高劑量化療前就應該行放射治療，以增加腫瘤的局控率，殺滅隱匿的腫瘤細胞，從而減少轉移概率，增加自體造血幹細胞移植的高劑量化療的療效，同時在做自體造血幹細胞移植的高劑量化療前應行全身 PET-CT 檢查以發現是否有遺漏的轉移灶 。
當術前化療不敏感時應該採用局部術前放療，有可能獲得手術的成功。
